健康科普

近日，日本住友制药会社(Sumitomo Dainippon Pharma)宣布，他们计划2022年在美国进行一项临床试验，使用诱导多能干细胞（iPS细胞）对帕金森病患者进行治疗。

他们的目标是创造一种细胞移植疗法，改善帕金森患者的病情，而不是简单地减缓疾病的进展。

2012年诺贝尔奖获得者山中伸弥(Shinya Yamanaka)是诱导多能干细胞领域的先驱，他的团队已经完成iPS细胞治疗帕金森病的动物试验，他们使用iPS细胞来分化为健康的神经细胞，并将这种健康的神经细胞移植到帕金森病动物模型的大脑中。结果表明这种治疗可以改善运动功能，具有很高的临床应用前景。

1干细胞治疗帕金森的概况

干细胞移植治疗帕金森病主要作用机制是将其诱导分化为多巴胺能神经元，发挥细胞替代作用；还可利用其分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能，促进损伤的多巴胺能神经元修复[1]。

截至目前，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究有25项，其中涉及的干细胞种类包括诱导多能干细胞，间充质干细胞，神经干细胞，胚胎干细胞等。

今天，就让我们来了解一下这些不同类型的干细胞治疗帕金森病的效果。

2诱导多能干细胞治疗帕金森的进展

上面新闻中提及的就是诱导多能干细胞（iPS细胞），其最早由日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）团队在2006年利用病毒载体将四个转录因子（Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc）的组合转入到小鼠胚胎或皮肤纤维母细胞中，使其重编程而得到的类似胚胎干细胞的一种细胞类型，从而使失去分化能力的体细胞转变为全能性细胞。

近期，发表在《自然医学》杂志上的研究显示[2]，可以将帕金森猴子自身细胞调回干细胞状态，形成iPS细胞，而后再使其定向分化为神经元，移植到帕金森猴子大脑。一年内，帕金森猴子的多巴胺水平增加了两至三倍。研究人员还发现，移植后猴子开始移动得更多，移动得更流畅，抓取食物更快更容易。这项动物试验初步表明iPS细胞治疗帕金森病是安全有效的，但其临床价值有待进一步验证。

3间充质干细胞治疗帕金森的进展

对于间充质干细胞，大家想必都很熟悉了，近年来它已经成为再生医学领域最热门的一类干细胞。

与其他类型干细胞相比，间充质干细胞拥有可塑性强，易于获取，便于操作，几乎没有免疫排斥反应等优点，可通过直接分化、分泌细胞因子、生长因子及外泌体等方式重建病变组织与器官。

在临床效果方面，国内的一项临床研究纳入了26例帕金森病患者，经导管将间充质干细胞移植到大脑后动脉及小脑上动脉。结果发现，移植后患者疾病评分明显下降，对肝肾功能无不良影响，也无发热等不良反应。这项临床研究肯定了间充质干细胞的作用，说明其治疗帕金森病可明显改善患者的日常活动和运动功能，无副作用，安全可靠[3]。