健康科普

干细胞疗法在中重度特应性皮炎中的I/IIa期临床研

特应性皮炎(AD)：是一种慢性、复发性皮肤病，伴有瘙痒、干燥和湿疹样病变，约有20%的儿童和3%~10%的成人受其影响，AD的发病机制是一个复杂的炎症过程，涉及遗传、免疫和环境因素的综合作用。

目前AD的临床治疗一般涉及局部类固醇和全身免疫抑制剂药物，但外用皮质类固醇对于中重度AD的疗效有限。有研究表明，在实验小鼠模型中，皮下注射人脐带血来源的间充质干细胞(hUCB-MSCs)可以通过多种作用机制来有效缓解AD的临床症状。

为了验证该实验结果，HYUNG-SIK KIM等人在《STEM CELLS》期刊发表了一项关于中重度特应性皮炎的I/IIa临床试验，该研究采用了hUCB-MSCs疗法，据文中介绍，这是第一份证明细胞疗法显著改善AD特征的报告。

这项I/IIa期研究是一项开放标签、双盲、随机对照、剂量递增试验，旨在评估hUCB-MSCs在对抗中重度AD的有效性和安全性。共纳入了34名参与者，31名完成了该研究，3名参与者因自身原因退出了研究。

方 法：所有参与者（20~60岁）在进入研究前均提供了知情同意书，参与者以两种不同剂量（低剂量2.5* 107个细胞或高剂量5.0*107个细胞）皮下注射hUCB-MSCs后，每两周进行一次评估。此外，在hUCB-MSCs治疗和随访期间使用局部类固醇和不含皮质类固醇的润肤剂。

结果：①治疗前后视觉比较：第12周时，与基线相比，单次施用hUCB-MSCs在AD症状的视觉比较中显示出较基线的明显改善，包括参与者颈部、躯干和腿部的皮肤病变（图2A）。

②严重程度指数（EASI）：hUCB-MSCs治疗导致EASI评分呈剂量依赖性降低（图2B，表2）；特别是，高剂量组显著降低了EASI评分，第12周时降低了55%（表2）；同时有6名高剂量组患者，5名低剂量组患者达到了EASI-50缓解（图2C，表2）。

此外，高剂量组中的3名患者达到了EASI-75缓解，在整个研究期间，高剂量组的EASI评分下降百分比始终大于低剂量组。第12周时，观察到高剂量组和低剂量组之间存在显著差异（图2B）。

③研究者总体评估（IGA）：在IGA评分的相对变化中观察到类似的反应（图2D，表2）。低剂量组以及高剂量组均降低了患者的IGA评分。

④SCORAD评分：在高剂量组中，第12周时AD病变的强度评分降低了51%，瘙痒评分降低了58%，失眠评分降低了65%，45%的参与者达到了SCORAD-50疗效（图 3A-3F，表2）。低剂量组虽然也有明显改善，但发现高剂量组的疗效似乎更好。

⑤安全性：本研究中未观察到与hUCB-MSCs注射相关的严重不良事件，仅有部分患者给药部位引起的局部反应，例如注射部位周围的硬结、瘀伤、红斑或疼痛。

总 结：上述研究结果表明，hUCB-MSCs能够以剂量依赖的方式显著、持续地改善AD各项症状，并且在给药后短时间内就可以观察到其治疗效果，并且在高剂量组中治疗效果更好且持久。