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脐带干细胞最新研究：半数自闭症患儿改善明显

自闭症谱系障碍是一大类具有生物基础的发育障碍疾病，既包括我们熟知的典型自闭症，也包括了阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。

国内外流行病学研究显示 ，自闭症的患病率逐年增长 ，已逐渐成为常见疾病 。

目前，自闭症的病因机制尚不明确，还没有完全治愈的方法，但在干细胞领域出现了一些颇具前瞻性的研究。

近日，杜克大学 Joanne Kurtzberg 教授团队使用脐带间充质干细胞对 12 名自闭症儿童进行治疗，其中 6 人至少有 2 项评估结果为改善，该研究结果近日发表在 Stem Cells Translational Medicine 上。

神经系统和免疫系统之间在神经早期发育过程中有密切的相互作用，科学家们推测在很大一部分自闭症患者中，神经炎症、小胶质细胞活化及免疫调节异常可能是致病因素。

因此，免疫调节疗法目前正用于自闭症儿童的治疗研究。

间充质干细胞(MSC)是一种未分化的多能干细胞，被证明可调节神经炎症，提供神经保护作用并增强突触功能。在体外临床前模型中，MSC 可抑制 T 细胞反应并减少小胶质细胞的活化。

因此，MSC 在神经系统疾病治疗中是很有希望的候选治疗药物。

这项研究招募了 12 名 4-9 岁的自闭症儿童，分 3 组进行剂量倍增研究。患儿分别接受 1-3 次治疗，每次间隔 2 个月，静脉输注每公斤体重 2×106 个细胞的脐带 MSC。

输注完成后、6 个月时、12 个月时分别进行结果评估，其中有 VABS-3、PDDBI、CGI-I 三种量表，前两种由患者家属完成，后一种由临床医师完成。

研究结果显示，50%的患者(6/12)在3项测评中至少有2项有改善，33%(4/12)的患者有3项改善。

2013 年发表在 Journal of Translational Medicine 上的一项研究中，吕涌涛等人对 15 名自闭症患儿进行了脐血单个核细胞联合脐带 MSC 治疗，结果治疗组的各项指标明显优于安慰剂对照组 的传统康复训练治疗。

Riordan 等人 2019 年发表在 Stem Cells Translational Medicine 上的一项研究结果显示，20 名自闭症儿童接受了脐带组织 MSC 治疗，同样也发现测评表结果改善 。

今年 5 月，Joanne Kurtzberg 等人在线发表于 The Journal of Pediatric 的一项 180 名儿童参加的脐带血治疗自闭症研究结果显示，无智力残疾亚组显示出语言交流的改善，更强的专注力和脑电活动 。

智力残疾与疾病预后可能有关，实际上在其他神经系统疾病如脑瘫的治疗中也发现了类似现象。我国解放军 463 医院王金刚等研究者曾分析总结了该院的脐带 MSC 治疗脑瘫病例，结果发现其中 51 例无智力残疾患者的治疗有效。