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1型糖友通过90天干细胞治疗，胰岛素使用量减少

2021年10月18日，总部位于波士顿的福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)宣布，在麻省总医院进行的VX-880 1/2期临床试验中的首例1型糖尿病患者（T1D）获得积极数据。

在接受单剂治疗后第90天时，这名1型糖尿病患者恢复了胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到显著改善。报道指出，这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。

试验用药VX-880（STx-02）是一款研究型同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法，有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的产生，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药，需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。

首例患者约40年前被诊断为T1D，此后一直依赖胰岛素治疗，在接受 VX-880 疗法的前一年里就出现了5次危及生命的低血糖事件，患者在参加这一 1/2 期临床试验期间，接受了目标剂量一半的 VX-880 单次输注以及免疫抑制治疗。

治疗之前，患者的胰岛素剂量为每天34个单位，并且无法检测到空腹和受刺激的 C 肽水平，这表明患者自身无法产生胰岛素。

治疗后第90天，检测到患者空腹C肽为280 pmol/L，这反映患者恢复了基础胰岛素的生成。在混合餐耐受性试验（MMTT）刺激后，C肽水平增加至峰值为560 pmol/L，表明患者恢复了葡萄糖反应性胰岛素的生成。

同时在第90天，糖化血红蛋白（HbA1c）从基线的8.6%降至7.2%。患者每日胰岛素用量从VX-880治疗前的34个单位/天，减少至一周平均剂量2.9个单位/天，每日外源性胰岛素用量减少了91%。由此可见，VX-880在恢复胰岛细胞功能上起到了很大的帮助作用。试验具体数据如下所示：

接受治疗后，该患者实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”，这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素，每天的胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到显著改善。 该疗法的安全性与典型的免疫抑制剂治疗相似，且没有报告与治疗相关的严重副作用。

Vertex 执行副总裁兼细胞和遗传治疗部主管，Bastiano Sanna 博士说道：“这些结果是前所未有的。真正引人注目的是，它们是在目标剂量一半的情况下实现的。虽然为时尚早，但这些结果支持我们持续推进VX-880临床研究，并且这些胰岛细胞具有无需免疫抑制即可使用的潜力。”

本次临床试验是一个阶段1/2，多中心，单臂，开放标签的研究谁有T1D低血糖意识受损和严重低血糖。本研究为序贯性、多部分临床试验，旨在评价VX-880的安全性和有效性。前两名患者将接受目标剂量的一半治疗，随后在随后的患者中剂量上升到目标剂量。大约有17名患者将参加临床试验。