行业资讯

间充质干细胞治疗脑损伤导致瘫痪的药物在日本

近日，SanBio宣布其开发的“AKUUGO®颅内植入悬浮液”（以下简称“AKUUGO®”）在日本获得有条件上市批准，用于改善由创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性运动瘫痪。

据官方新闻稿披露，AKUUGO®不仅是全球首款，也是目前唯一一款获批用于此适应症的同种异体细胞治疗药物，这标志着再生医学领域的重大突破。

关于创伤性脑损伤(TBI)

TBI是外部物理力量对大脑造成的损伤，它可能会导致认知和身体功能障碍。依据病理生理学，TBI分为两个阶段，第一阶段是机械损伤，发生在外力暴露时，第二阶段在创伤事件发生后几个小时内开始，是一系列分子和细胞事件，导致脑组织进一步损伤（炎症、坏死和细胞死亡）。

TBI是残疾和死亡的重要原因，2016年，全球急性TBI发病率近2700万例，而脑外伤引起的慢性并发症就达到5550万例，严重影响了患者生活质量，也给医疗保健系统带来巨大负担，所以早期治疗对于防止脑损伤的恶性发展至关重要。

多年来，人们一直认为中枢神经系统无法再生或损伤后不会自我更新，而干细胞和神经再生的相关研究逐渐改变了这一观点。在TBI患者中，神经功能的恢复主要取决于完整神经元的代偿以及神经干细胞的分化和迁移。因此，干细胞疗法可能是促进TBI患者神经功能恢复一种有前途且新颖的方法。

▲自体细胞疗法和同种异体细胞疗法

早在2022年，中国神经修复学会（筹备委员会；CANR）和国际神经修复学会（IANR）中国委员会就正式发布了《颅脑创伤临床神经修复治疗指南2022版》。《指南》中明确提出将细胞疗法进行临床试验作为中重度颅脑损伤的I级证据，这将有利于提高基于细胞移植的神经损伤修复疗效，并对推动颅脑损伤的基础与临床研究具有重要引领作用。

△《颅脑创伤临床神经修复治疗指南2022版》

关于AKUUGO®颅内植入悬浮液

AKUUGO®是一种通过特殊工艺制备的同种异体细胞产品，其核心在于利用健康供体的骨髓间充质干细胞，并通过先进的基因工程技术，将Notch-1胞内结构域基因瞬时转染至培养细胞中，极大地增强了这些细胞促进神经细胞再生的能力。

当AKUUGO®被精准植入到受损的脑部神经组织中时，它能够触发FGF-2等关键蛋白质的释放，进而激发受损神经细胞的自然修复机制，促进神经细胞的增殖与分化。

研究还显示，AKUUGO®具备神经保护、诱导血管生成及免疫调节等多重生物学效应，为全面改善TBI患者的神经功能恢复提供了强有力的支持。

随着AKUUGO®在日本的有条件获批，我们见证了医疗科技在改善人类健康方面的又一重大进步。这一创新疗法的应用，不仅将为TBI患者带来实质性的临床治疗效果，更将激励全球科学家和医疗工作者继续探索干细胞技术的无限可能，为更多遭受神经系统疾病困扰的患者带来光明未来。